孤儿药市场将破两千亿美元

医药网 8 月 28 日讯　自 2008 年以来，罕见病药品的销售额增加了将近一倍。随着生物制药公司越来越专注于开发治疗各种罕见病的药物，这一增长趋势将一直延续到 2022 年。一项最新发布的报告预测，到 2022 年，这类超级昂贵的药物销售额将会再次接近翻倍，达到 2090 亿美元。 　 　

在该报告中，生命科学商业情报公司 Evaluate 预计，从现在起到 2022 年，罕见病药品在整个制药行业的增长中将占 32% 。根据分析，在去年罕见病药品的销售达到 1150 亿美元之后，到 2022 年这类药品将会再增加 940 亿美元的销售额。 　 　

医药网 8 月 28 日讯　报告指出，制药公司越来越依赖罕见病药品，因为这样可以去满足更多尚未满足的需求，可以提出更加引人瞩目的市场准入价值主张。此外，制药公司开发治疗罕见病的药物还可以获得研发奖励。 　 　

最近，在获取研发奖励方面，制药公司一直在受到监督审查。一些美国国会议员认为，某些制药公司正在钻法律的空子，也用治疗大量患者人群的药物来套取研发奖励。 　 　

今年早些时候，参议员奥林·哈奇（ Orrin Hatch ）、查克·格拉斯利（ Chuck Grassley ）和汤姆·科顿（ Tom Cotton ）给美国政府问责办公室主任写信，要求对《孤儿药法案》进行审查。这部法律是 1983 年颁布的，该法提供了激励措施，促进制药公司针对可能被忽略的疾病领域进行药品研发。 　 　

报告重点指出了制药公司如何利用法律，以大市场药物的身份合理地捞取大量的研发奖励。一些最畅销的药物最初由于治疗有着庞大患者人群的疾病而获批，然后制药公司针对罕见病领域再申请新适应症，获得减免税务和垄断定价权等好处。采取了类似做法的药物包括：阿斯利康（ AstraZeneca ）的瑞舒伐他汀（ Crestor ）、大冢制药（ Otsuka ）抗精神病药物阿立哌唑（ Abilify ）、罗氏（ Roche ）抗癌药物赫赛汀（ Herceptin ）和艾伯维（ AbbVie ）的抗类风湿关节炎药物阿达木单抗（ Humira ）。 　 　

由于罕见病药品治疗的疾病涉及少数患者人群，因此药价高昂。例如， Brineura 是治疗一种极其罕见的溶酶体贮积症的药物，最近马林制药（ BioMarin ）把该药在打折前的价格定为 70.2 万美元。